Lancé par la Commission européenne en avril 2023, le paquet pharmaceutique vise à proposer une série de réformes destinées à améliorer la compétitivité du secteur et d’assurer sa résilience face aux évolutions futures. En effet, le cadre juridique actuel reposait sur des textes adoptés au début des années 2000, dont la directive 2001/83/CE et le règlement (CE) n° 726/2004, rendant nécessaire une modernisation des règles juridiques applicables. Le paquet vient réorganiser les mécanismes déjà existants et introduit des obligations pour les détenteurs d’une autorisation de mise sur le marché.

La refonte de la protection des données provenant des essais cliniques et précliniques

Une des principales mesures du paquet concerne la période de protection réglementaire des données issues des essais cliniques et précliniques dont peuvent bénéficier les entreprises mettant sur le marché un nouveau médicament. Avant d’être introduit sur le marché, les médicaments doivent recevoir une autorisation de mise sur le marché (AMM).

Cette obtention se fait grâce aux résultats des essais cliniques. Afin de protéger les données contenues dans le dossier d’AMM, le régime actuel prévoit une première période de huit ans pendant laquelle personne ne peut accéder au dossier d’AMM. Cette période est suivie d’une période de deux ans de protection supplémentaire d’exclusivité commerciale. Une période supplémentaire d’un an de protection commerciale peut également être accordée lorsqu’une nouvelle indication thérapeutique a été autorisée.

Avec la réforme, le régime traditionnel est remanié afin d’encourager l’innovation. Le Conseil et le Parlement remplacent ainsi l’ancien système par une nouvelle formule 8 + 1 (+ 1) (+ 1). Avec le nouveau système, les entreprises bénéficieront toujours pour les nouveaux médicaments d’une période d’exclusivité des données de huit ans sur les données issues des études précliniques et cliniques. Cette période sera suivie d’une année de protection du marché, renouvelable deux fois pour les médicaments innovants répondant à certains critères.

En effet, une première extension d’un an pourra être octroyée pour les médicaments innovants qui répondent à des besoins médicaux non satisfaits ou remplissent certaines conditions, telles que des essais cliniques comparatifs. Une dernière année pourra être accordée aux médicaments ayant une indication supplémentaire et qui peuvent donc être employés pour le traitement de pathologies autres que celles pour lesquelles ils ont été initialement développés.

La période totale de protection combinée ne pourra cependant pas excéder onze ans. Cette mesure empêcherait toute entité concurrente d’exploiter les données soumises par l’entreprise aux autorités réglementaires, dans le cadre du processus relatif à l’autorisation de mise sur le marché, afin de développer leurs propres produits.

L’exception Bolar est renforcée

L’exception Bolar permet aux fabricants de génériques et de biosimilaires de bénéficier d’une exception au droit des brevets, afin de préparer leur entrée sur le marché avant l’expiration des brevets ou des certificats complémentaires de protection. Actuellement, cette exception est régie par l’article 10(6) de la directive 2004/27/CE et ne s’applique que pour obtenir une AMM ou réaliser des démarches équivalentes.

En raison du manque de précision de cet article 10(6), la règle proposée a été transposée de manière différente dans les législations nationales, résultant en un manque d’harmonisation entre les différents pays. Le projet de directive souhaite rectifier cela, tout en élargissant l’exception afin de permettre aux fabricants de médicaments génériques non seulement de mener les études et les essais nécessaires, mais également : de mener une évaluation des technologies de la santé ; d’obtenir une approbation de fixation des prix et du niveau de remboursement ; d’obtenir une autorisation de mise sur le marché ; se conformer aux exigences pratiques qui découlent de ces activités ; de participer aux appels d’offres.

Cette évolution permettrait de favoriser la concurrence et la baisse des prix. Cependant, il n’est pas sûr que ces modifications suffisent à harmoniser les législations des différents pays de l’Union européenne. On peut également envisager que cette évolution de l’exception soit vue comme fragilisant les droits des titulaires de brevets. En particulier, car elle favorise une mise à disposition immédiate des produits concurrents et contribue à renforcer la concurrence dès la fin des périodes de protection.

Mesures incitatives au développement de médicaments orphelins

En l’état du droit, les médicaments destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies rares, bénéficient d’une exclusivité commerciale d’une durée de dix ans à compter de l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché. Sous le nouveau régime, cette exclusivité commerciale sera abaissée à une période de neuf ans. Une prolongation de deux ans supplémentaires sera possible pour les médicaments orphelins répondant à un besoin médical non satisfait important.

Un médicament orphelin est considéré comme répondant à un besoin médical non satisfait important lorsqu’il satisfait aux exigences prévues à l’article 70 du projet de règlement, à savoir : il n’existe pas de médicament autorisé dans l’Union pour cette affection ; lorsqu’un médicament est autorisé pour cette affection, en plus de présenter un bénéfice notable, il offrira une avancée thérapeutique exceptionnelle, et l’utilisation du médicament orphelin entraîne une réduction significative de la morbidité ou de la mortalité pour la population de patients concernée.

Le Parlement européen a indiqué que le nouveau dispositif envisagé permettrait désormais d’atteindre une durée maximale de onze années d’exclusivité. Cela permettrait aux entreprises de recouvrer une partie des coûts de recherches et par conséquent inciterait plus d’entreprises à investir dans des médicaments orphelins.

Une obligation européenne d’approvisionnement pour les entreprises et la prévention de pénuries

Le paquet proposé prévoit que le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché est responsable de la mise à disposition sur le marché du médicament couvert par l’autorisation qui lui a été octroyée. Les dispositions du paquet permettraient également aux Etats membres d’obliger le titulaire d’une autorisation de mise sur le marché à rendre le produit disponible en quantités suffisantes pour couvrir les besoins des patients de l’Etat membre.

Les Etats membres peuvent exiger du titulaire d’une autorisation de mise sur le marché qu’il prenne des mesures spécifiques, telles que le dépôt d’une demande de fixation des prix et du niveau de remboursement valide ou l’établissement d’un plan de déploiement. Quatre ans après la délivrance de l’autorisation de mise sur le marché, les titulaires d’autorisation doivent fournir le médicament de manière continue dans l’Etat membre concerné.

Le paquet introduit de nouvelles obligations imposées aux entreprises pharmaceutiques d’élaborer des plans visant à prévenir les pénuries de médicaments. Ainsi, le titulaire d’une autorisation de mise sur le marché d’un médicament devra notifier l’autorité compétente de l’Etat membre où le médicament a été mis sur le marché de : sa décision de cesser définitivement la mise sur le marché d’un médicament dans cet Etat membre, au moins douze mois avant sa dernière fourniture ; sa demande de retrait définitif de l’autorisation de mise sur le marché de ce médicament autorisé ; sa décision de suspendre temporairement la mise sur le marché d’un médicament dans cet Etat membre ; toute perturbation temporaire prévisible de la fourniture d’un médicament d’une durée prévue supérieure à deux semaines.

Le paquet pharmaceutique européen consacre une réelle évolution du cadre juridique actuellement applicable. Néanmoins, ce n’est qu’une fois la directive et le règlement définitivement adoptés et entrés en vigueur que les conséquences concrètes de ces réformes pourront être pleinement appréciées, en particulier au regard des équilibres en matière de propriété intellectuelle et de soutien à l’innovation.